Egyes, vakságot okozó betegségben szenvedő páciensek látásfunkcióit részben helyreállító génterápiás kezelés után, az éleslátás visszaállítását is lehetővé tevő eljáráson dolgozik munkatársaival Roska Botond.

A neurobiológus 2022. november 11-én, Szegeden, a Nemzeti Tudósképző Akadémia által szervezett Nobel-díjasok és tehetséges diákok XIX. találkozóján a tudományos felfedezés elemeiről tartott előadásán úgy fogalmazott, az ember rendkívül „vizuális állat”, a humán agykéreg jelentős része képi információk feldolgozásával foglalkozik.

A bázeli Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology vezetője, a Semmelweis Egyetem vendégprofesszora elmondta, több mint két évtizede foglalkozik a látás mechanizmusának megértésével. Hasonlata szerint a szemideghártya, a retina olyan, mint egy „biológiai számítógép”, amelyben különböző típusú sejtek működnek együtt a vizuális ingerek feldolgozásában.

A szakember úgy gondolta, annak a megoldásnak, amellyel más sejtek egy gén bevitelével hatékonyan fényérzékennyé tehetők, a retinában is működnie kell. A kérdés az volt, melyik legyen az a sejttípus a sok közül, amelyet megcéloznak a génterápiás vírusvektorral, hogy fényérzékennyé tegyék. Egyik megoldásként a retinában található idegsejtek, a ganglionok módosítása merült fel, másikként pedig a fotoreceptorok egyik típusa a – bizonyos betegségek esetén fényérzékenységüket elvesztő – csapok átalakítása.

A kísérleteket egereken kezdték el, és sikerült is kifejleszteni a megoldást a ganglionsejtek fényérzékennyé tételére. Ezt követően azonban egy teljesen új génterápiás vektort kellett kidolgozni, mert ami működött az egereknél, az nem volt alkalmazható a főemlősöknél, így az embereknél.

A vizsgálatokhoz egy olyan technológiára is szükség volt, amely lehetővé tette az elhunyt donorokból származó szemideghártya életben tartását a génterápia idejére. Ezt sikerült is kidolgozni, és azóta egy olyan modellt is megalkottak, amely megfelelően leképezi a humán retina felépítését – mondta a kutató.

Az első kísérleti kezelések eredményei szerint a ganglionsejtek fényérzékennyé tételével a látásfunkciók egy részét vissza lehet állítani, és az is kiderült, hogy a motoros reakciók még hosszú – akár évtizedes – vakság után is megmaradnak. A korábban teljesen vak páciensek képesek az objektumok felismerésére, és meg tudnak érinteni egy asztalon elhelyezett tollat vagy noteszt – tudatta a professzor.

A kísérleti kezelésen átesett pácienseknél azonban nincs arcfelismerés és nem tudnak olvasni. Ennek oka, hogy a retina területének csak töredéknyi részét kitevő, az éleslátásért felelős, csupán fél milliméter átmérőjű látógödör felépítése eltér a szemideghártya más részeitől. Itt, a retina legnagyobb felbontású, szín- és éleslátásért felelős részén szinte kizárólag csap típusú sejtek vannak.

Ezért megpróbáltak visszatérni az eredeti elképzeléshez, a csapok fényérzékenységének visszaállításához. Négyéves munkával sikerült kivitelezni egy új módszert, amellyel az elhunyt donorokból származó szemideghártya csap típusú sejtjein kísérleti körülmények között normál elektromos aktivitást tudtak mérni – mutatta be kísérleteik eredményeit Roska Botond.

Forrás: MTI