VISSZA

Magyar kutatás: áttörés a Duchenne-szindróma kezelésében



| |
 





Magyar kutatók a stresszfehérjék vizsgálata közben bukkantak rá arra a molekulára, amely a cukorbetegség terápiájának alapvetően új megközelítését hordozza, ráadásul áttörést hozhat egy örökletes, halálos kimenetelű izomsorvadás, a Duchenne-szindróma kezelésében is - közölte csütörtökön budapesti tájékoztatóján Literáti Nagy Péter, az N-Gene elnevezésű fejlesztőcég tudományos igazgatója.

A magyar kutatók által felfedezett BGP-15 jelű molekula története közel két évtizedre tekint vissza, innen kiindulva a stresszfehérjék termelődésének serkentésén alapuló új gyógyszerfejlesztési irányt alakítottak ki.

Literáti emlékeztetett arra, hogy a stresszfehérjék az élővilág ősi védekező, túlélési mechanizmusának kulcsszereplői. A hősokkfehérjének is nevezett anyagok a szervezetet érő káros hatások, például a hő, fertőzés, gyulladás, mérgező anyagok vagy akár éhezés ellen védenek. A stresszfehérjéknek meghatározó szerepük van az öregedéssel összefüggő betegségekben, így jelentősen befolyásolják az élettartamot is.

Magyar kutatók elsők között jöttek rá, hogy a szervezet stresszre adott válaszának szabályozásában új terápiás lehetőség rejlik. A megfelelő molekula "becsapja a sejtet, úgy tesz, mintha stressz érné a sejtmembránt, ezáltal kiváltja az immunválaszt" - idézte fel Vígh László akadémikus, az MTA szegedi Biológiai Kutató Központjának munkatársa a másfél évtizeddel ezelőtt tett felismerésüket.

Megmutatták azt is, hogy a stresszfehérjék az inzulin megfelelő működéséhez is nélkülözhetetlenek, és alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában. Erre alapozva a magyar kutatók által alapított gyógyszerfejlesztő cég, az N-Gene egy diabétesz elleni gyógyszer kidolgozását kezdte meg, amelynek humán klinikai kipróbálása az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA engedélyével zajlik. "Háromszáz betegen, 25 amerikai klinikán jelenleg is folyik a II-es fázisú klinikai próba. A gyógyszerek forgalomba kerülése 2015-től várható" - mondta el Literáti.

A BGP-15 jelű vegyület az eddig ismert diabétesz elleni gyógyszerekhez képest alapvetően új mechanizmuson alapul: más megközelítést alkalmaz, amikor a sejtek megfelelő energiaellátottságát biztosítja. A cukorbetegeknek csökken az inzulinérzékenységük, a BGP-15 ezt állítja vissza, így a kezelés közben testsúlyuk is csökken. A gyógyszermolekula fejlesztésében számos magyar egyetem (köztük a budapesti, a szegedi, a debreceni és a pécsi orvosegyetemek és az ELTE) és kutatóintézet munkatársai is részt vettek.

A molekulát és az általa képviselt új megközelítést ma már több nemzetközi kutatócsoport is vizsgálja. A múlt héten jelent meg egy ausztrál kutatócsoport újabb áttörést jelentő eredménye a Nature tudományos folyóiratban.

A Melbourne-i Egyetem kutatói egérkísérletekben mutatták meg, hogy a fiatal korban kezdődő, gyógyíthatatlan izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatékonyan alkalmazható a BGP-15 molekula. Ez az izomsejtek pusztulásával járó örökletes betegség az X-kromoszómán adódik tovább, ezért főként fiúkat érint. Mivel hiányzik náluk a nem működő gén fehérjeterméke, a betegség nem gyógyítható, az érintettek általában 15 éves koruk körül tolókocsiba kerülnek, és 20 éves koruk körül meghalnak. A génmódosítással Duchenne-szindrómássá tett egerek állapotát a vegyülettel való kezelés ugrásszerűen javította, noha betegségük nem gyógyult meg.


MTI 2012. április 19., csütörtök

Kapcsolódó anyagok

Akkreditált továbbképzés

Súlyponti kérdések a lerkanidipinkezelés kapcsán

Az angiotenzinkonvertálóenzim-gátló/kalciumcsatornablokkoló fix gyógyszer-kombinációk egyéves perzisztenciája hypertoniában

ESH-kongresszus, 2018 Néhány, veseelégtelenséggel összefüggő aktuális téma rövid bemutatása a 2018. évi ESH-kongresszusról

Hozzászólások:

Nincs hozzászólás ehhez a cikkhez.

A hozzászóláshoz be kell jelentkeznie.


Extra tartalom:

 
KIADVÁNY TOVÁBBI CIKKEI

Új módszerek a méheltávolításban

Az AAGL szerint a legtöbb jóindulatú folyamat miatt végzett méheltávolítást vagy hüvelyi úton, vagy laparoszkópia segítségével lenne célszerű végezni.

Tovább


Vízen úszó, önműködő szemetes

Vízen úszó, önműködő szemetessel oldaná meg az óceánok szennyezettségének egyre súlyosbodó problémáját két ausztrál szörfös.

Tovább


A Nyugat halála

1941. augusztus 1-jén megszűnt a Nyugat

Tovább


A túlsúly hatása az életminőségre

Az amerikaiak ugyanannyi egészséges életévet veszítenek a túlsúly, mint a dohányzás miatt.

Tovább


Magyar kutatás: áttörés a Duchenne-szindróma kezelésében