VISSZA

Ideggyógyászati Szemle - 2015;68(1-2)


Bővülő terápiás spektrum relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben: dimetil-fumarát


Bővülő terápiás spektrum relapszáló-remittáló sclerosis  multiplexben: dimetil-fumarát
Matolcsi Judit, Rózsa Csilla
| |
 
A dimetil-fumarát (DMF) nemrégiben (USA, 2013. március; EU, 2014. január) törzskönyvezett új, orális terápiás készítmény a relapszáló-remittáló sclerosis multiplex (RRSM) kezelésére. A gyógyszer az eddigiektől eltérő, új, gyulladáscsökkentő és citoprotektív patomechanizmussal közelíti meg az SM terápiáját - farmakodinámiás hatása elsősorban a nukleáris faktor [erythroid derived 2-like 2 (Nrf2)] transzkripciós útvonal aktiválásán keresztül, az Nrf2-függő antioxidáns gének serkentő szabályozásával valósul meg. A gyógyszer bevezetését kiterjedt klinikai vizsgálati program előzte meg, két nagy, két évig tartó placebokontrollos, véletlen besorolásos, multicentrikus, multinacionális fázis III. vizsgálattal. A DEFINE és CONFIRM vizsgálatok több mint 2600 RRSM-beteg bevonásával egyértelműen bizonyították a DMF (2×240 mg/nap) klinikai hatékonyságát az éves relapszusráta (ARR) és a relapszust elszenvedő betegek arányának csökkentésében a vizsgálat két éve alatt. A tartós tüneti rosszabbodást csökkentő hatás a DEFINE vizsgálatban szignifikáns volt, a CONFIRM vizsgálatban csak pozitív tendencia mutatkozott. Meggyőző hatékonyságot mutatott a szer az MRI-paraméterek vonatkozásában: mindkét vizsgálatban szignifikánsan csökkent az új/növekvő T2-jelintenzív gócok és a gadolínium (Gd) -halmozó gócok száma is a placebóhoz képest. A gyógyszer jól tolerálhatónak és biztonságosnak bizonyult az eddigi eredmények alapján, leggyakoribb mellékhatásként kipirulás és gastrointestinalis mellékhatások fordultak elő, a kiemelten fontos biztonságossági paraméterek - súlyos fertőzések, malignitás - koc­kázata nem növekedett. A hatékonyság és biztonságosság hosszú távú megítélésére jelenleg is folyik az ENDORSE vizsgálat, melynek négyéves, köztes eredményei megerősítették a korábbi vizsgálatok tapasztalatait. Összefoglalva: bár további adatok, elsősorban összehasonlító vizsgálatok szükségesek ahhoz, hogy a dimetil-fumarát hatékonyságát és biztonságosságát pontosan meg tudjuk ítélni a többi SM-terápiához viszonyítva, egy bizonyos: a dimetil-fumarát az RRSM terápiás palettáján jelentős új szereplőnek ígérkezik.

Kulcsszavak

relapszáló-remittáló sclerosis multiplex, orális terápiák, dimetil-fumarát, DEFINE, CONFIRM

Kapcsolódó anyagok

A pegilált interferon-β-1a helye a sclerosis multiplex kezelésében

Natalizumabkezeléssel szerzett tapasztalataink a Semmelweis Egyetem Neurológiai Klinikáján

Bővülő terápiás spektrum relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben: dimetil-fumarát

A sclerosis multiplex kezelése napjainkban

Hozzászólások:

Nincs hozzászólás ehhez a cikkhez.

A hozzászóláshoz be kell jelentkeznie.


Tartalomjegyzék:

 
KIADVÁNY TOVÁBBI CIKKEI

A módosított „open door” laminoplasztika szerepe a multiszegmentális nyaki gerinc­csatorna-szűkület sebészi kezelésében: - 43 eset retrospektív elemzése

A multiszegmentális degeneratív nyaki gerinc­csatorna-szűkület sebészi kezelésében - más eljárások mellett - gyakran használt módszer a módosított „open-door” laminoplasztika. A műtét célja a gerincvelő dekompressziója a gerinc stabilitásának párhuzamos megőrzésével.

Tovább


Közép-Kelet-Európa első genetikai vizsgálattal igazolt dentatorubral-pallidoluysian atrófiás betege

A dentatorubral-pallidoluysian atrófia (DRPLA) trinukleotidismétlődés-kiterjedés által okozott örökletes neurodegeneratív kórkép. A betegség főként a japán populációban fordul elő, az európai populációban extrém ritka.

Tovább


Köszöntő

A szerkesztőbizottság - személyes nyílt vitát és az előzetes munkaanyag tárgyalását követő­- en - a Clinical Neuroscience/Ideggyógyászati Szemle fejlesztési irányát a 2015-18 közötti időszakban az alábbiakban határozza meg:

Tovább


Bővülő terápiás spektrum relapszáló-remittáló sclerosis multiplexben: dimetil-fumarát